Droga experimental não melhora os sintomas da síndrome do X frágil

Uma droga experimental usada para uma desordem genética, a “síndrome do X frágil”, tem-se revelado ineficaz em dois estudos em humanos.

A síndrome, que é causada por uma mutação no cromossomo X, pode causar deficiência intelectual, transtorno de déficit de atenção e transtornos do espectro do autismo.

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Uma mutação no cromossomo X (acima), causa a síndrome do X frágil, que pode causar deficiência mental e transtornos do espectro do autismo. Uma droga experimental para tratar a síndrome tem se mostrado ineficaz em ensaios clínicos. Fonte: Science News.

O candidato a fármaco, chamado mavoglurant, mostrou-se uma promessa em camundongos com uma condição genética semelhante ao frágil X. O fármaco suprime a atividade da proteína mGluR5, pensava-se que ele desempenhava um papel na alteração da estrutura das células do cérebro em doentes com síndrome do X frágil. 

Mas, na 12° semana de ensaios clínicos em humanos, o mavoglurant não melhorou os sintomas comportamentais, como irritabilidade ou hiperatividade em 175 adultos e 139 adolescentes com síndrome do X frágil, como relataram os  pesquisadores no dia 13 de janeiro na Science Translational Medicine.

Futuros ensaios clínicos podem mostrar melhores resultados ao testar o candidato a fármaco em pacientes mais jovens, ou até mesmo, sobre períodos muito mais longos de tempo, dizem os cientistas.

Reportagem traduzida originalmente de Science News.

Vinicius Mussi

Vinicius Mussi

Capixaba, graduado em Biomedicina, com especialização em Saúde Pública e atualmente mestrando em Biociências e Biotecnologia pela UENF - Universidade Estadual do Norte Fluminense Darcy Ribeiro.
Vinicius Mussi

Vinicius Mussi

Capixaba, graduado em Biomedicina, com especialização em Saúde Pública e atualmente mestrando em Biociências e Biotecnologia pela UENF - Universidade Estadual do Norte Fluminense Darcy Ribeiro.

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